京都大学等组成的研究小组利用基因编辑技术,通过iPS(诱导多能干细胞)制作了HLA-I缺失的巨核细胞系(imMKCL),成功制造出HLA缺失血小板。HLA缺失的iPS血小板是可以向任何亚型HLA-I进行输血的广谱制剂。
血小板输注患者有5%左右会出现与免疫反应有关的血小板输注无效症。这种情况下,血小板的类型如果不匹配就会产生排斥,导致可用献血供体受限,血小板供应不足的风险升高。
本次研究成功在临床应用推进中的iPS血小板系统里整合进HLA-I敲除技术,并利用含NK细胞的体外实验和动物模型验证了免疫反应,确认HLA缺失的iPS血小板不会受到抗HLA抗体和NK细胞攻击。